การแก้ไขการกลายพันธุ์ของมนุษย์

ปัจจุบันเรายังไม่มีวิธีที่มีประสิทธิภาพในการแก้ไขการกลายพันธุ์ของมนุษย์ได้อย่างแม่นยำ การใช้เครื่องเรียนรู้เราได้แสดงให้เห็นว่าเรามักจะสามารถแก้ไขการกลายพันธุ์ที่คาดการณ์ได้โดยเพียงแค่ปล่อยให้เซลล์ซ่อมแซมตัวเอง การกลายพันธุ์ที่เกี่ยวข้องกับโรคหลายชนิดเกี่ยวข้องกับดีเอ็นเอหรือขาดหายไปซึ่งเรียกว่าการแทรกและการลบ

นักวิจัยพยายามที่จะแก้ไขการกลายพันธุ์ที่เกิดขึ้นด้วยการแก้ไขยีนของ CRISPR เมื่อต้องการทำเช่นนี้พวกเขาตัดเกลียวคู่กับเอนไซม์และใส่ดีเอ็นเอที่ขาดหายไปหรือลบดีเอ็นเอโดยใช้แม่แบบของสารพันธุกรรมที่ทำหน้าที่เป็นพิมพ์เขียว อย่างไรก็ตามวิธีการนี้ทำงานได้เฉพาะในเซลล์ที่แบ่งได้อย่างรวดเร็วเช่นเซลล์ต้นกำเนิดจากเลือดและถึงแม้จะมีประสิทธิภาพเพียงบางส่วนเท่านั้น แต่ยังเป็นตัวเลือกที่ดีสำหรับการบำบัดที่มุ่งเน้นชนิดของเซลล์ส่วนใหญ่ในร่างกาย เมื่อต้องการคืนค่าฟังก์ชันยีนโดยไม่ต้องซ่อมแซมเทมเพลตจะต้องรู้ว่าเซลล์จะทำให้เกิดการแบ่งตัวของดีเอ็นเอที่เกิดจาก CRISPR ได้อย่างไร ความรู้ที่ยังไม่มีอยู่จนกระทั่งบัดนี้